INMUNODEFICIENCIAS PRIMARIAS 2



IDCV INMUNODEFICIENCIA COMUN VARIABLE

PRESENTACION MAS FRECUENTE
PREVALENCIA 1:10000 A 1:50000 ES DE PRESENTACION MAS FRECUENTE EN EDADES NO PEDIATRICAS

PRESENTACION HETEROGENEA
INFECCIONES BACTERIANAS RECURRENTES RESPIRATORIA Y DIGESTIVAS
HIPOGAMMAGLOBULINEMIA DE POR LO MENOS 2 ISOTIPOS , INCLUIDA SIEMPRE IGG
INCAPACIDAD DE ARTICULAR RESPUESTAS HUMORALES ADECUADAS FRENTE A ANTIGENOS ESPECIFICOS.
EL 20% DE ESTOS PACIENTES TIENEN, ADEMAS  COMPLICACIONES AUTOINMUNES Y LINFOPROLIFERACION CON ESPLENOMEGALIA.
APARICION  PUBERAL EN AMBOS SEXOS Y EL PICO DE MAYOR INCIDENCIA SEGUNDA O TERCERA DE CADA DE LA VIDA.

OCURRENCIA  ESPORADICA.
AGREGACION FAMILIAR 10% DE LOS PACIETES CON HERENCIA AUTONOMICA DOMINANTE EN LA MAYORIA DE ELLOS  Y  AUTONOMICA RECESIVA EN MENOR MEDIDA.
FAMILIAS  EN LAS QUE COEXISTEN PACIETES DEFICIENTES DE IGA Y OTROS CON IDCV, LO QUE SUGIERE  QUE ESTAS 2 ENTIDADES PODRIAN REPRESENTAR LOS EXTREMOS DE UNA MISMA PATOLOGIA.
MUTACIONES EN 5 GENES QUE SE ASOCIAN AL FENOTIPO DE  IDCV .
TODOS ELLOS CODIFICAN MOLECULAS  INVOLUCRADAS EN LA BIOLOGIA DE LOS LINFOCITOS B EN FORMA DIRECTA  O  INDIRECTA  A TRAVES DE LA COOPERACION  T– B

  • ICOS: COESTIMULADOR INDUCIBLE EN LINFOCITOS T.
  • TACI: ACTIVADOR TRANSMEMBRANA MODULADOR DE CALCIO E INTERACTOR DE LIGANDO DE CICLOFILINA
  • CD19
  • BAFF-R : RECEPTOR DEL FACTOR ACTIVADOR DE CELULAS B
ICOS PERTENECE A LA FAMILIA DE CD28,  QUE INTEGRA MOLECULAS COESTIMULADORAS QUE SE EXPRESAN EN LA SUPERFICIE  CELULAR DE LOSW LINFOCITOS T ACTIVADOS Y MEDIAN LA PRODUCCION DE UN CONJUNTO DE CITOQUINAS ( IL4 , IL5 , IL6 , GM-CSF )  Y  LA INDUCCION DE IL10 QUE FAVORECE LA DIFERENCIACION FINAL DE LAS CELULAS B EN CELULAS PLASMATICAS Y DE MEMORIA . ICOS SE UNE A SU  LIGANDO ICOS-L, EXPRESADO CONSTITUTIVAMENTE EN LAS CELULAS PRESENTADORAS DE ANTIGENOS, INCLUIDOS LOS LINFOCITOS  B VIRGENES
DEFICIT DE MOLECULA ICOS DELECCION HOMOCIGOTA EN LOS EXONES 2   Y   3  .

ESTA MUTACION RESULTA EN UNA PROTEINA TRUNCADA QUE DEFINIA LA AUSENCIA DE EXPRESION DE LA PROTEINA ICOS EN  LOS LINFOCITOS T ACTIVADOS , PACIENTES CON NUMERO REDUCIDO  DE CELULAS B  , CON DISMINUCION  TANTO EN LAS CELULAS B DE MEMORIA ( CD27+IGM-IGD-) COMO EN LAS CELULAS B VIRGENES  (CD27+IGM+IGD+) LA INCIDENCIA DE ESTA  MUTACION 5% DE LOS PACIENTES  CON IDCV.

TACI PERTENECE A LA SUPERFAMILIA DEL RECEPTOR DE TNF-ALFA , UN RECEPTOR QUE SE EXPRESA EN LA SUPERFICIE DE LOS LINFOCITOS B   Y TIENE UN PAPEL IMPORTANTE EN LA SUPERVIVENCIA , DESARROLLO  Y  PRODUCCION DE ANTICUERPOS POR LAS CELULAS B .
EN SU PORCION EXTRACELULAR TIENE 2 DOMINIOS RICOS EN CISTEINA ( CDR ) CDR2 SEA INDISPENSABLE PARA LA UNION DE SUS LIGANDOS : EL FACTOR ACTIVADOR DE CELULAS B (BAFF) Y EL LIGANDO DE INDUCCION DE PROLIFERACION  ( APRIL).
TACI  EN SIMILITUD CON LOS OTROS MIEMBROS DE ESTA SUPERFAMILIA  , REQUIERE LA UNION DEL LIGANDO PARA QUE SE PRODUZCA UNA TRIMERIZACION  DEL RECEPTOR Y LLEVAR ASI LA SEÑALIZACION INTRACELULAR MEDIANTE LOS FACTORES ASOCIADOS CON TNF
 ( TRAF 2,5   Y   6) QUE DETERMINAN LA ACTIVACION DEL FACTOR NUCLEAR KAPPA B (FNKB).

LA SEÑAL INTRACELULAR TASMBIEN OCURRE A TRAVES DEL LIGANDO DE BCICLOFILINA Y MODULADOR DE CALCIO (CAML) , QUE INDUCE LA REGULACION POSITIVA DE LA CALCINEURINA Y ACTIVA EL FACTOR DE TRANSCRIPCION DE CELULAS   T  (NF-AT)  PROMOVIENDO SU DESFOSFORILACION  Y TRANSLOCACION NUCLEAR.

TACI SE EXPRESA TANTO EN LAS CELULAS B DE LA SANGRE PERIFERICA  COMO EN LAS CELULAS B TRANSICIONALES TARDIAS Y DE LA ZONA MARGINAL.
EL FENOTIPO DE ESTOS PACIENTES OBSERVA UNA DISMINUCION DE LAS CELULAS  B DE MEMORIA   (CD27+IGM-IGD-) EL PATRON DE HERENCIA ES COMPLEJO .

SE OBSERVARON MUTACIONES EN HOMOCIGOTOS Y HETEROCIGOTOS ASOCIADAS A UNA DEFICIENTE PRODUCCION DE ANTICUERPOS
IDCV MUTACIONES EN TACI 8 A 10%
TENDENCIA A LA AUTOINMUNIDAD  Y A LA ENFERMEDAD LINFOPROLIFERATIVA
( ESPLENOMEGALIA , HIPERPLASIA ADENOIDEA E HIPERPLASIA NODULAR GASTROINTESTINAL)(IDCV CON O SIN DEFECTO TACI )
CD19 ES UNA MOLECULA DE SUPERFICIE PRESENTE EN LOS LINFOCITOS B MADUROS QUE FORMAN UN COMPLEJO CORRECEPTOR DEL BCR CON LAS MOLECULAS CD21   Y   CD81  .

LA FUNCION DE ESTE COMPLEJO ES DISMINUIR EL UMBRAL DE RESPUESTA DEL BCR ANTE LA UNION  ANTIGENICA .
A TRAVES DE  CD21 ESTE CORRECEPTOR  RECONOCE  PRODUCTOS DE DEGRADACION  DE C3b DEPOSITADOS SOBRE EL ANTIGENO , PROMOVIENDO LA ACTIVACION  B  .
LA DEFICIENCIA AUTOSOMICA RECESIVA DE CD19 EN PACIENTES CON FENOTIPO IDCV MUTACIONES HOMOCIGOTAS EN ESTE GEN.

LOS PACIENTES TIENEN UN NUMERO NORMAL DE CELULAS B  EN SANGRE   PERIFERICA , CON DISMINUCION DECELULAS CD5+   Y    CELULAS DE MEMORIA .
SU CAPACIDAD DE MEDIAR UNA RESPUESTA HUMORAL FRENTE A LA ESTIMULACION POR ANTIGENOS PROTEICOS ESTA ALTERADA
LA DEFICIENCIA CD19 NO GENERA ANOMALIAS EN EL DESARROLLO DE LAS CELULAS  B  , PERO IMPIDE UNA ADECUADA  RESPUESTA  ANTIGENICA.

BAFF-R  DEFECTO EN HOMOCIGOSIS EN EL RECEPTOR DEL FACTO ACTIVADOR DE LINFOCITOS B
BLOQUEO EN EL ESTADIO DE LINFOCITOS B TRANSICIONALES  PAPEL EN LA INTERACCION BAFF/BAFF-R EN LA SUPERVIVENCIA DE LAS CELULAS B PERIFERICAS

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